Có thể chế ngự ung thư hay bệnh di truyền bằng cách chỉnh sửa gen

Tin tức: Nếu không vào được VOA, xin các bạn hãy vào để vượt tường lửa. Có cơ hội năm 2017 sẽ đi vào lịch sử y khoa là năm mà công nghệ gen cuối cùng đã bắt đầu chuyển từ các phòng thí nghiệm nghiên cứu sang thử nghiệm lâm sàng. Một số câu chuyện thành công từ nhiều nơi trên thế giới hứa hẹn rằng các căn bệnh di truyền hay ung thư sẽ sớm được chế ngự.

Christian Guardino 17 tuổi, từ Long Island, nổi tiếng khi lọt vào vòng bán kết cuộc thi “America’s Got Talent” nhưng cậu còn nổi tiếng về một khía cạnh khác, quan trọng hơn.

Vì một chứng bệnh bẩm sinh, Christian mất thị lực từ khi còn rất nhỏ. Bằng việc sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen, các bác sĩ tại Bệnh viện Nhi Philadelphia đã chỉnh sửa được gen lỗi cho Christian và những bệnh nhân khác.

((bác sĩ jean bennett, Bệnh viện nhi Philadelphia))

Khi phiên bản gen đã chỉnh sửa được đưa vào võng mạc, bệnh nhân có thể nhìn thấy trở lại.

Chỉnh sửa chuỗi phân tử ADN tạo ra mẫu gen của chúng ta có bao gồm việc đưa vào mô bị ảnh hưởng, trong trường hợp này là võng mạc, một virus vô hại chứa gen đã được chỉnh lỗi. Như các tế bào võng mạc, gen đã được chỉnh lỗi nhân lên và từ từ chỉnh sửa các tế bào khác.

Các bác sĩ từ Italy và Đức kết hợp chỉnh sửa gen với liệu pháp tế bào gốc để cứu sống một cậu bé người Syria mắc căn bệnh hiếm gặp về da thường gây ra lở loét và phồng rộp nhức nhối.

Các bác sĩ lấy một mẫu da nhỏ của cậu bé, chỉnh sửa gen lỗi, kết hợp với tế bào gốc, nuôi tạo làn da mới cấy ghép vào cơ thể cậu bé và cuối cùng thay mới hầu hết phần da bị hỏng trước đây.

((bác sĩ tobias rothoeft, Bệnh viện nhi, Bochum, Đức))

Cậu bé đã trở lại với cuộc sống bình thường. Đó là điều chúng tôi mơ ước và đã làm được.
((NARRATOR))

Ở tuổi 44, Brian Madeux là một trong những bệnh nhân sống sót cao tuổi nhất từ hội chứng di truyền hiếm gặp thường khiến bệnh nhân chết yểu.

((brian madeux, Bệnh nhân mắc hội chứng Hunter))
Tôi đã sống sót và tôi rất mừng vì sống được tới ngày nay.

((NARRATOR))

Sử dụng dụng cụ được gọi là CRISPR, các bác sĩ đã chỉnh sửa những gen bị lỗi trong một số tế bào gan của Madeux rồi tiêm chúng vào máu của anh. Khi những tế bào đã được chỉnh lỗi vào tới gan, chúng sẽ chuyển đổi những tế bào khác, một sự chỉnh sửa dường như vĩnh viễn.

Những người chỉ trích cho rằng liệu pháp gen quá đắt đỏ và không thường gặp các ca thành công. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu lạc quan rằng chữa trị được vĩnh viễn cho nhiều căn bệnh di truyền giờ đây đã trong tầm tay.

Nguồn:https://quydinh.com/